제대혈 속에는 조혈모 세포뿐만 아니라 연골, 뼈, 신경, 근육, 혈관 등으로 분화할 수 있는 ‘중간엽 줄기세포’도 들어 있기 때문에 ‘세포 치료제’ 개발의 원천으로 활용되고 있다. 지방세포나 골수세포 등도 세포 치료제 개발을 위한 원료로 활용되기도 하지만, 제대혈은 가장 안전한 채취가 가능하고 줄기세포의 분화능력이 우수하기 때문에 세포 치료제로서 유용하게 활용된다.

“뇌성마비 환자들에 대한 자가 말초혈 단핵구 치료의 성공적인 결과가 도출된다면, 자가 제대혈 단핵구 치료에 이어 획기적인 치료 방법으로 자리매김하게 될 것이다.”

안전하고 보편적인 조혈모 세포 이식

현재까지 세포 치료와 관련된 많은 연구 중, 제대혈 등을 활용한 세포 치료제를 개발해 병변 부위 혹은 인접 부위에 직접 주사하는 방법이 가장 많이 시도되고 있다. 이 과정에서 제대혈 유래 세포 치료제를 개발하고 실제 임상에 적용하기 위해서는 식품의약품안전처의 허가를 받아야 하는 엄격한 임상시험 관련 규정이 적용된다. 이는 윤리적인 측면에 있어서도 당연한 과정이다. 지난 1998년 국내 최초로 제대혈을 이용한 ‘조혈모 세포 이식’에 성공해 현재까지 약 500여 명의 난치성 질환 환자를 치료한 경험이 있는 필자는 이와 같은 제대혈 유래 세포 치료제 개발을 통한 세포 치료 방법 외에 또 다른 시도를 하고 있다. 난치성 질환을 극복하기 위해 안전하고 보편화된 치료 방법을 개발하는 중이다.

즉, 고난도의 기술이나 상당한 개발 비용이 들면서도 윤리적인 제한이 많은 기존의 제대혈 유래 세포 치료제 개발 과정인 체외 배양이나 증식 과정을 거치지 않고, 제대혈의 단핵구 성분을 직접 정맥 주입(수혈)하는 방법으로 치료 효과를 기대하는 것이다. 이는 제대혈에 포함되어 있는 단핵구 성분만 분리해서 체외 배양함으로써 줄기세포를 제조한다는 원리와 제대혈 단핵구 성분만 정맥 주입하더라도 제대혈 단핵구에 포함된 조혈모 세포 성분으로부터 건강한 혈액세포를 만들어 낼 수 있다는 조혈모 세포 이식의 이론적 근거에 바탕을 둔 시도이다.

확신에 찬 도전, 새로운 결과

이와 같은 이론적인 근거 하에 2012년 한양대학교병원에 제대혈 클리닉을 개설하고 제대혈을 활용한 조혈모 세포 이식 분야뿐만 아니라 세포 치료 관련 분야의 전문적인 상담 및 치료를 수행할 수 있는 기반을 만들었다. 우리나라 가족 제대혈 은행에서 자가 제대혈을 보관하기 시작한 기간이 15년을 경과하면서 25만 단위 이상의 자가 제대혈이 보관되어 있다. 그렇기 때문에 자가 제대혈을 보관한 아이들 중 난치성 질환 환자들이 있을 것이라는 통계적 확신을 가졌고, 제대혈 은행을 통해 치료 대상 환자들을 찾기 시작했다. 이 중 미국과 일부 국가 등에서 세포 치료에 대한 임상 시험이 막 시작되고 있는 뇌성마비 환자들을 우선으로 치료 대상을 선정했다.

2012년, 뇌성마비 환자들에 대한 자가 제대혈 단핵구 치료의 임상시험을 성공적으로 수행했으며, 이 기간 중에 소아당뇨, 자폐스펙트럼 환자들에 대한 자가 제대혈 단핵구 치료도 수행할 수 있었다. 뇌성마비 환자들에 대한 임상시험에서는 20명 중 5명의 환자에게 통계적인 효과를 입증하면서 환자들이 보다 간편하고, 안전하면서 저렴한 비용으로 치료받을 수 있는 획기적인 임상 결과를 세계 최초로 국제 학술지에 게재하게 되었다.

이러한 고무적인 결과를 바탕으로 현재는 자가 제대혈이 없는 뇌성마비 환자들을 위해 자가 말초혈 단핵구를 채취하여 냉동 보관하였다가 정맥주입 치료를 하는 임상시험을 수행 중이다. 뇌성마비 환자들에 대한 자가 말초혈 단핵구 치료의 성공적인 결과가 도출된다면, 자가 제대혈 단핵구 치료에 이어 획기적인 치료 방법으로 자리매김 하게 될 것이다. 현재 한양대학교병원 제대혈 클리닉에서는 안전하고 경제적 부담이 적은 방법으로, 보다 많은 난치성 질환 환자들이 혜택을 받을 수 있는 세포 치료 방법에 대하여 꾸준한 연구와 노력을 지속하고 있다.

글. 이영호 교수 한양대학교병원 소아청소년과

SPECIAL THEME | 기존의 치료 방법을 뛰어넘은 새로운 시도는 한양대학교의료원의 끊임없는 노력으로 탄생한 결과를 보여줍니다.